美将启动基因编辑人体临床试验
来源：信息时报 日期:2018-12-05
美国一家基因编辑公司将启动一项利用基因编辑技术治疗遗传性眼疾先天性黑朦病的临床试验。(设计图片)
据新华社电 美国一家基因编辑公司近日宣布，将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验，相关申请已被美国监管部门接受。
不涉及伦理道德问题
据悉，在这一临床试验中，基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞，这是一种体细胞，而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代，所以不涉及伦理道德问题。
这一名为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发。埃迪塔斯医药公司在声明中表示，该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法”。
将招募10~20名患者
声明说，美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请，允许其使用CRISPR技术治疗利伯先天性黑朦10型患者。
按计划，此项临床试验将招募10至20名患者，检验EDIT-101疗法的安全性、耐受性和有效性。
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利伯先天性黑朦病
是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变，患者幼时只能看清大块明亮的形状，视力随着年龄增长而退化，直至失明。是儿童先天性失明的最常见原因，全球每10万名儿童中有2至3人罹患该病。其中，10型是最常见的类型，占该遗传病患者总数的20%至30%。目前，利伯先天性黑朦尚无有效疗法。
基因编辑 发展速度快 争议较大
基因编辑在多个领域拥有巨大的应用潜力，其中一大热门是治疗遗传病，尤其是单基因遗传病。同样热门的是基因编辑与免疫疗法结合治疗癌症。
基因编辑的发展速度之快远远超出人们的想象。怎样确保这种新技术安全使用?怎样正确看待相关的伦理问题?怎样适当监管以引导它负责任而积极地发展?这些问题也引起了全球科学家的大讨论。
在科学上，基因编辑可能会带来一些意想不到的问题。比如，CRISPR发明人之一、华人科学家张锋团队去年发表研究指出，不同个体间存在巨大的遗传变异，这些变异可能会影响CRISPR的精确编辑。2017年，美国朱诺治疗公司也因数名受试患者脑水肿死亡事件，停止一项CAR-T疗法的临床试验。
在伦理上争议较大的是人类胚胎基因编辑。目前科学界逐渐达成共识，认为应允许开展相关基础研究，但还不能扩展到生殖领域的临床应用。而未来，在严格监管的条件下可批准早期胚胎的基因编辑临床试验，但也只限于防治严重病症。
