DIY编辑自己的基因，靠谱吗？
来源：广州日报 日期:2018-01-08
CRISPR技术能精准编辑基因。
乔赛亚·扎耶纳宣称自己是全球首例正式公开的基因改造人。
美国“生物骇客”为自己注射基因编辑试剂 成为全球首例正式基因改造人
在美国，2017年已有三种基因疗法获批准上市，其中两种治疗癌症，一种治疗遗传病，这为2018年基因疗法市场的升温拉开序幕。生命科学持续升温、新型基因疗法加速迈向临床应用，令人们对基因疗法为重病难病提供全新治疗方案充满期待。
但有一些人似乎迫不及待，他们不想等待循序渐进的发展，他们要自己动手改变自己的基因，并宣称要赋予普通人改变自己基因的能力，而且他们很多时候不是为了治病，只是为了颠覆。
如今，乔赛亚·扎耶纳宣称自己是全球首例正式公开的基因改造人。
2017年12月，扎耶纳在自己的博客上直播了改造自身基因的全过程：他将基因疗法试剂注射到自己的左前臂，目标是在这个区域去除肌生成抑制蛋白myostatin。
扎耶纳采用的是新一代基因编辑工具CRISPR，试剂的组成成分包括 DNA 片段、Cas9 蛋白和指导 gRNA，试剂注射到前臂后，gRNA 会引导 Cas9 蛋白定位到基因组的特定位置，然后切除肌生成抑制蛋白的基因。由于这种蛋白会抑制肌肉生长，去除该蛋白后，理论上这一区域的肌肉应增加，从而增加手臂力量。
尽管此前也曾有人通过其他方法改变自己的基因，但扎耶纳是第一个采用基因编辑工具CRISPR的人，也可以说是首个真正意义上的基因改造人。
到目前为止，扎耶纳的左前臂肌肉并没有发生什么变化，类似的实验曾在动物身上做过，结果一般要在实验完成四到六个月后才会显现。虽然表示无法预计实验会对自己产生怎样的影响，但对其左前臂肌肉发生变化的可能性，扎耶纳“持怀疑态度”。尽管如此，扎耶纳仍对“自己动手(Do It Yourself,DIY)改造基因”的前景充满信心，“人类一直是自己遗传基因的奴隶。”他说，自己正在努力研究令人类摆脱这种束缚的基因技术，使人类成为新物种。
这不是扎耶纳第一次拿自己做实验：他曾给自己注射绿色荧光蛋白基因，就是那种令水母发光基因，虽然没让自己发光，但在扎耶纳送检的皮肤样本中，这种基因被发现已附着于他的皮肤细胞;为了治疗困扰他多年的肠道疾病，扎耶纳还曾自主实施“粪便菌群移植疗法”，从朋友的粪便中提取“健康菌群”为自己“接种”……他称自己为“生物骇客”。
不再是遗传基因的奴隶?
纹身、染发、耳朵上穿满耳钉，扎耶纳的外表看起来和他的实验一样疯狂，但他却是科班出身——2013年获得芝加哥大学的生物物理学博士学位，拥有两年在美国航天航空局AMES动物病研究中心工作的经历。
出于对常规科研机构工作进展缓慢的不满，扎耶纳在2015年年底创立了自己的公司“The Odin”，带领4名员工在车库制备各种基因产品，包括能酿出发光啤酒的酵母试剂盒，能够让顾客在家里做实验的细菌试剂盒。扎耶纳称，公司去年的销售额有20万美元。
扎耶纳出售试剂盒包含进行样品试验的每一种试剂和耗材，每个150美元，远比大学实验室购买的所有CRISPR科学用品价格都要低，促进肌肉生长的基因试剂盒甚至仅需20美元，在为自己注射这种试剂的视频发布后不久，扎耶纳就卖出了10盒。
扎耶纳还在网上免费为人们提供各种实验指导，甚至包括完整的改造自己基因的CRISPR试剂盒的文字指南。他不仅要自己动手改变自己的基因，还希望将这种看似高深莫测的科技推广到普通人。
“一直以来，人类都是自己遗传基因的奴隶，赋予人们改变自己基因的能力几乎等于重新定义人类。”扎耶纳说，“在我的想象中，今后人们会去某个类似纹身店的地方，但不是为了纹身，而是要挑出某些让自己肌肉更发达的DNA，或者改变发色或是眼睛的颜色。”
风险：可致感染且编辑后不可逆
然而，未经训练的平民百姓使用这一新的、强大的基因编辑工具安全吗?据扎耶纳称，自己在接受肌肉基因改造后至今没有不适感，也不害怕未来可能的产生影响，他甚至认为，自己改造自己的基因带来的潜在危险不比吸烟、日光浴等习惯大，后者也可能损害人们的基因。
但多数生物专家却对自行实施基因编辑疗法的做法持谨慎态度。其中，“炎症反应”是专家们提及最多的潜在风险，人们在家中，即非无菌的环境下进行类似操作，容易造成感染，而且反复进行类似注射会引起身体的“炎症反应”，严重时可引发组织细胞的损坏，使局部组织细胞显现变性、坏死。
至于“增加肌肉，增强力量”的噱头，专家称对成年人来说，这种可能性几乎不存在。“基因的作用在肌肉生长的早期最有效，肌肉生长成熟后，肌肉的分化生长就停止了。除了做运动，没有什么方法能使肌肉更大更有力量，所以，与其给自己注射试剂，还不如去做运动。”来自犹他州立大学的CRISPR专家达拉·卡罗尔说。卡罗尔认为，尽管没有用，但注射这种基因编辑试剂可能也没什么危害，“真正有效的基因编辑需要更成熟的材料和更完备的实验室来实施，比那个所谓的基因编辑试剂盒复杂多了。”卡罗尔说，但如果人们不仅仅满足于改变某部分肌肉基因，而想改变更多，那就要小心了。
但也有专家认为，自己认为不重要的蛋白、基因，可能是构成某一重要生理过程的关键成分，贸然改变相关基因的表达，很可能会出现意想不到的并发症。而且通过肌肉注射编辑基因最大的问题是“近乎不可逆”，骨骼肌细胞是永久性细胞，是近乎不可能通过新生细胞的替换来恢复潜在的注射后遗症的。最后，此前在动物身上做的类似实验证明，虽然动物的肌肉量增大了，可是力量并没有增加，也就是说增加的是“死肌肉”。
灰色地带：自己身上试验不违法
当然，还有法律问题，扎耶纳改变自己基因的实践在美国似乎还处于法律监管的灰色地带。根据美国食品与药物管理局相关条例，一种新型药物或疗法需经批准才能用于人体试验，但如果这个药物或疗法用于自己身上，却没有明文限制——也就是说，扎耶纳改变自己的基因是合法的，至少不违法。
实际上，扎耶纳似乎一直游走在法律监管的边缘，试探着监管者的底线。为了规避法律责任，扎耶纳在2016年淡化了公司对其销售的能酿出发光啤酒的酵母试剂盒的宣传;这次，他在促进肌肉生长的基因试剂盒包装上印了一行字，“该产品不可用于注射并不可用于人体”。除了撇清责任，这行字简直“此地无银”，并不排除有好奇的顾客看了扎耶纳的注射视频后仿效他的实验，给自己注射试剂。
至于他在网上发布的改造自己基因的实施指南，扎耶纳称，那是“言论自由”。“即使撇清了法律责任，扎耶纳是否需要负上其他责任呢?在今天生物工程大发展和技术民主化的背景下，我们怎么定义这些责任呢?”来自智库伍德罗·威尔逊国际学者中心的基因和人工智能研究学者鲍威尔质问说。…
